BADANIA: CBD ŁAGODZI OBJAWY I WYDŁUŻA ŻYCIE W ZESPOLE LEIGHA
Zespół Leigha to rzadka i poważna choroba mitochondrialna, dla której nie istnieją obecnie zatwierdzone metody leczenia.
Nowe badania sugerują, że codzienne stosowanie kannabidiolu (CBD) może przyczyniać się do poprawy jakości życia oraz łagodzenia objawów u pacjentów z zespołem Leigha. Choroba ta dotyka około jednego na 40 000 dzieci i młodych dorosłych, prowadząc do postępującego pogorszenia funkcji poznawczych i motorycznych, a w wielu przypadkach do przedwczesnej śmierci. Obecnie nie ma skutecznej terapii.
Dr Emma Puighermanal i dr Albert Quintana z Laboratorium Neuropatologii Mitochondrialnej na Universitat Autònoma de Barcelona (INc-UAB) od lat prowadzą badania nad tą chorobą, szukając sposobów na jej leczenie.
Ich najnowsze wyniki, opublikowane w Nature Communications, pokazują, że regularne stosowanie CBD może stanowić obiecującą metodę terapeutyczną. Kannabidiol, dzięki swoim wielokierunkowym właściwościom, wykazuje działanie przeciwutleniające, przeciwzapalne i przeciwdrgawkowe, co może łagodzić objawy i wspomagać regenerację funkcji komórkowych u pacjentów z zespołem Leigha.
Obiecujące wyniki w badaniach na komórkach i modelach zwierzęcych
Badania przeprowadzono na dwóch różnych modelach myszy z zespołem Leigha oraz na fibroblastach pobranych od pacjentów.
Szczegółowa analiza wykazała, że CBD działa na wielu poziomach wewnątrz komórek, w tym aktywuje białko PPARγ, które znajduje się w jądrze komórkowym. PPARγ reguluje ekspresję genów związanych z odpowiedzią immunologiczną, utlenianiem oraz funkcją mitochondriów, które są zmieniane przez chorobę. CBD zwiększa również ekspresję białka metalotioneiny, co nasila jego działanie antyoksydacyjne.
W modelach zwierzęcych podawanie CBD poprawiło stan neuropatologiczny w uszkodzonych obszarach mózgu, poprawiło zaburzenia oddechowe, deficyty społeczne, a także opóźniło pogarszanie się funkcji motorycznych oraz objawów neurodegeneracyjnych.
Ponadto myszy, które otrzymywały terapię, żyły znacznie dłużej niż te, które nie były leczone. W komórkach fibroblastów pacjentów CBD poprawiło procesy antyoksydacyjne.
„Obserwowane korzyści, w połączeniu z bezpiecznym i dobrze tolerowanym profilem CBD, wskazują, że jest to bardzo obiecująca terapia dla pacjentów z zespołem Leigha” – wyjaśnia dr Albert Quintana, badacz z INc-UAB oraz wykładowca na Wydziale Biologii Komórkowej, Fizjologii i Immunologii UAB.
Oznaczenie jako lek sierocy
Kolejnym krokiem jest wprowadzenie CBD do praktyki klinicznej. W zeszłym roku naukowcy uzyskali od Europejskiej Agencji Leków oznaczenie leku sierocego dla CBD w leczeniu zespołu Leigha. Przyznanie tego statusu przynosi wiele korzyści, takich jak doradztwo w zakresie protokołów, wyłączność rynkowa oraz zmniejszenie kosztów opracowania leku.
„CBD zostało już zatwierdzone przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) do leczenia innych rzadkich chorób pediatrycznych” – dodaje dr Emma Puighermanal, główna autorka badań z INc-UAB.
„Mamy nadzieję, że wszystko to pomoże w przełożeniu naszych wyników na praktykę kliniczną”.
Szukasz medycznej marihuany o właściwościach przeciwzapalnych? Sprawdź!
